La Universidad de Oregón, en Estados Unidos, desarrolló un método basado en ARNm, similar al de las vacunas contra la COVID, para tratar la ceguera.
Así lo revela el estudio Las nanopartículas de lípidos guiadas por péptidos entregan ARNm a la retina neural de roedores y primates no humanoss, donde se detalla que se utilizan pequeñas esferas de grasa fabricadas en laboratorio, las cuales entregar cadenas de ARNm en el ojo.
La misión del ARNm es hacer proteínas que ‘editen’ mutaciones genéticas que afectan la visión. “Nuestro péptido es como un código postal, y las nanopartículas lipídicas son similares a un sobre que la terapia génica envía por correo”, explicó Gaurav Shay, autor del estudio.
“Las terapias génicas están avanzando rápidamente para abordar las enfermedades de la retina, como lo demuestran los recientes logros históricos, como la primera terapia génica aprobada por la FDA para una afección genética”, argumenta el estudio.
Afirmó que el péptido asegura que el ARNm llegue con precisión a los fotorreceptores. Este hallazgo podría ser un nuevo tratamiento para tratar una forma hereditaria de ceguera.
El hallazgo de especialistas de la Universidad de Oregón es prometedor porque no tiene limitaciones como la única terapia de ceguera aprobada, AAV.
El modelo de terapia se inyectó en los ojos de ratones y primates.. Se observó que su tejido retinal se iluminaba de color verde, lo que demuestra que la cubierta de nanopartículas de grasa llegaba a los fotorreceptores y que el ARNm liberado penetraba en la retina y creaba la proteína verde.
“Una limitación importante del estudio es que eluimos péptidos de toda la retina neural después de la administración intravítrea de la biblioteca de bacteriófagos”, admite el análisis.
El estudio muestra que los lípidos conjugados con péptidos pueden ser herramientas poderosas para avanzar en la terapia basada en ARNm en la retina. La traducción de nuestros resultados al ojo destaca el progreso de la entrega de hacia la aplicación clínica.
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