Investigadores chinos han creado una nueva herramienta de edición de genes que es una innovación sobre la tecnología CRISPR-Cas9. Los expertos dicen que la tecnología desarrollada es muy preciso, seguro y tiene el potencial de tratar o incluso curar algunas enfermedades genéticas. El equipo chino utilizó un enfoque diferente al propuesto por investigadores estadounidenses, pioneros en ‘editores de bases’ de ADN, y que logra resultados similares.
La nueva herramienta corrige directamente las bases nitrogenadas del ADN en sitios específicos del genoma sin cortar la doble hélice, al igual que CRISPR-Cas9. “Significa que hemos establecido un sistema patentado, que es esencial para la aplicación clínica y comercial”, dijo Yang Hui, autor del estudio e investigador de la Academia de Ciencias de China.
La bioquímica y microbióloga francesa Emmanuelle Charpentier y su colega estadounidense Jennifer A. Doudna desarrollaron la tecnología de “tijeras moleculares” CRISPR-Cas9, que brinda la oportunidad de cambiar o corregir directamente alteraciones subyacentes relacionadas con enfermedades en el genoma.
Sin embargo, CRISPR-Cas9 tiene algunos problemas de seguridad, ya que puede causar reordenamientos cromosómicos o grandes eliminaciones de ADN de manera descontrolada. Se ha observado que puede dar lugar a mutaciones no deseadas en una sección específica del ADN en embriones humanos tempranos, indica RT.
La tecnología de edición de base desarrollada por el equipo estadounidense utiliza el sistema molecular de CRISPR para encontrar el área específica, pero desactiva la capacidad de cortar el ADN. En cambio, usan una enzima que podría llevar a cabo reacciones químicas que dirigirían la conversión de una base nitrogenada en el ADN a otra. De esta forma se podría realizar la corrección de las mutaciones con mayor precisión.
Un enfoque novedoso
“CRISPR-Cas9 es como un par de tijeras que pueden cortar el ADN, lo que puede resultar en la eliminación o inserción de pares de bases, mientras que la edición de bases es como un lápiz y un borrador que pueden borrar una base y cambiarla por otra”, dijo Yang. “La percepción de la gente es que la desaminación es el primer paso de la edición de base, pero rompimos el concepto inherente al encontrar otra enzima, la glicosilasa, que también puede realizar la edición de base”, agregó.
Un aspecto novedoso de los resultados del equipo chino tiene que ver con el hecho de que el método anterior, desarrollado por los estadounidenses, no podía corregir directamente la guanina (una de las cuatro bases nitrogenadas en el ADN), pero el nuevo enfoque de edición de bases lo hizo posible. edición de guanina. “Ahora tenemos un sistema de propiedad intelectual independiente para la edición básica y podemos aplicarlo de forma gratuita para realizar cualquier modificación a la edición básica”, dijo Yang.
La relevancia del resultado.
El equipo chino subrayó la relevancia que están teniendo estas nuevas herramientas de edición de genes. “Más de la mitad de todas las mutaciones genéticas humanas son causadas por una sola mutación de base, por lo que la edición de base puede corregir con precisión estas mutaciones”, anotó Yang. “A medida que las herramientas de edición de genes continúen avanzando, más enfermedades raras podrán pasar a ensayos clínicos y ser resueltas por científicos y compañías biomédicas”, agregó. Este estudio fue publicado recientemente en National Science Review.
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